今年8月，巴基斯坦2岁女童小安娜专程来沪治疗罕见神经系统遗传疾病。昨天（12-24），复旦大学附属儿科医院传来好消息：小安娜顺利接受了造血干细胞移植治疗，而干细胞提供者，是小安娜刚刚在上海出生的亲妹妹。

小安娜所患疾病叫做“异染性脑白质营养不良”，长期神经受损，将危及生命。造血干细胞移植，是目前最好的治疗方法。

在当地医生的建议下，她的母亲又怀了一个孩子，希望脐带血配型成功，以拯救小安娜。整个治疗过程，需要羊水穿刺、基因检测、分娩保留脐带血、配型、造血干细胞移植等多个环环相扣的精准医疗技术。经当地专家推荐和两次跨国线上会诊，小安娜一家来到上海，在复旦大学附属儿科医院进行一系列诊疗。9月初，小安娜母亲在医院顺利分娩，幸运的是，婴儿脐血配型与姐姐完全相合。

上午10点半，造血干细胞被缓缓注入小安娜体内，约20分钟，移植完成。之后，还需要几周时间，慢慢建立正常的细胞功能。虽然等待小安娜的康复之路还很漫长，但过去2个月在上海得到的医疗服务，让他们一家感受到了温暖和希望。

目前，复旦大学附属儿科医院已经完成40例“异染性脑白质营养不良”造血干细胞移植治疗，为我国医疗机构之最，成功率达70%到80%。