孩子生病，家长们第一件事情就是就医吃药，可是很多家长发现专门为儿童生产的药品非常少，绝大多数都是在成人用药的基础上减量，这也直接导致了儿童药物不良反应事件的频频发生。

想要改善这样的局面，儿童药物临床研究是一个有效的途径。但是问题来了，都是自家宝贝，谁愿意让孩子参加药物的临床试验研究呢？这样是不是把孩子当成小白鼠了呢？今天我们有幸邀请到了上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的党委副书记王伟教授，请他来为我们解答儿童药物临床研究相关的问题。

【临床研究，新药上市的必经之路】

张译心：

我们平时经常能听到临床研究这个词，但是其实对这个词我们概念很模糊，所以想请您先给我们解释一下什么是临床研究，究竟要做些什么。

王伟：

临床研究，是以疾病诊断和防治作为主要内容的研究。临床研究的定义可以分为狭义和广义两种：狭义的临床研究是仅以人体作为研究对象的系统性试验，包括健康者和患者；广义的临床研究，是只要应用到病人的样本数据，包括血液等和疾病相关的研究，都可以算作是临床研究。这些研究有时候患者都未必感受得到，我们今天所谈的是聚焦于狭义的临床研究。

比如一种新药，或新的临床使用器械，在上市前或者上市后，都需要获得病人治疗过程的数据,以及它的疗效或者副作用。我们需要获得病人的治疗过程以及结果，来确定药物的疗效或者副作用，甚至有时候还会出现一些意想不到的额外效果，这些都需要靠临床研究来确认或证实。

张译心：

其实由此看来，充分完整的临床研究，对于咱们新药的研发和使用还是很有必要，很重要的。

王伟：

是的，没有临床研究的支持，新药贸然上市是有很大风险的。人类历史上有一个非常沉痛的教训，也是历史上最大的药物伤害事件之一，“反应停事件”，属于典型的临床试验不足所造成的不良后果。

上个世纪60年代前后，至少有15个国家都在流通反应停这种药物，吃了之后可以减轻妇女的妊娠反应，很多人吃药之后恶心呕吐的症状得到了明显改善，所以它成为孕妇的理想选择。因此这种药物也被大量生产和销售，仅在联邦德国就有100多万人服用过反应停，但随之而来的是，许多出生的婴儿都出现了短肢畸形，形同海豹，被称为“海豹畸形儿”。

1961年，这种症状最终被证实是孕妇服用了反应停药物所导致的，该药被禁止的使用，但是受到影响的婴儿已经达到1.2万余名。这么严重的副作用，其实就是药物没有经过充分的临床试验所造成的无可挽回的后果。

【更加严谨的儿童临床药物研究】

张译心：

这也就说明临床研究真的非常重要，但是有一个问题就是，儿科的临床研究和成年人的临床研究有什么区别？儿科的临床研究难点在哪里？

王伟：

我觉得儿科的临床研究和成人临床研究有很多不同，最主要的是有两个方面。首先，儿童是弱势群体，并不是所有的临床试验都可以在儿童中进行的，比如药物的一期临床试验，主要是判断药物的毒性副作用，包括新药的药物代谢动力学等等内容，只在健康人群中使用，是不允许在儿童中开展的。仅有直接针对儿童罹患疾病的药物，可以对患有该种疾病的患儿直接进行一期和二期的临床试验，也就是说针对儿童临床药物研究会更加谨慎。

另一个区别在于，儿童是没有完全行为能力的人，所以说认可临床研究是要经过家长或者监护人的同意，8岁以上的儿童还要得到本人的同意，也就是说儿童临床试验的知情同意更加严谨。特别是很多家长并不太理解，觉得临床试验就是把我当小白鼠，做实验如果不是药物能够马上起到效果，那我就不同意做这样一个临床实验，所以说通常而言获得儿童临床研究的知情同意难度更高。基于这两个原因，儿童临床研究的数量偏少，难度也是更大的。

张译心：

像您刚才也说了，有些家长的认为自己的孩子接受临床试验，就相当于去充当了小白鼠，那么我们也很想知道真实的情况是什么样的。

王伟：

首先，我们要有一点非常明确，临床研究的立项和开展都是非常严谨的，不是随便可以实施的，临床研究项目，需要同行专家以及伦理委员会的批准，开展临床研究的首要原则就是保证受试者的权益，而且要尽可能减少额外可能发生的这样一个伤害。

如果开展一个新药的临床研究，新药生产的公司会被要求购买相应的保险，为可能出现的意外情况提供保障。在儿童中开展临床研究，有很大一部分是针对目前的不治之症，或者说治疗效果比较差的疾病。如果不参加临床研究，患儿就可能没有合适的药物进行救治。

张译心：

那么患儿参加临床试验，在治疗上有什么优势呢？很多家长有疑问，临床试验有试验组，安慰剂组，那万一我们入选了安慰剂组，不是当陪练了吗？

王伟：

实际上参加临床研究是有相当的优势，不论是安慰剂组也好，或者说空白组也好，或者是使用心智治疗方法或者药物的试验组。儿科临床的这样一些研究，很多针对目前的不治之症，参加这个研究就可能使用到最新的一些治疗方案或者治疗方法，提高疾病的治疗效果，甚至有可能治愈原先没有办法治疗的疾病，对一些无药可用的患儿来说，可能寻找了新的生机。

即使分在安慰剂组或者空白组的病例，并不是说不治疗，而是采用目前最优的疗法来进行治疗。而且参加临床研究的患者，相对来说会获得医护人员更多的关注，他需要记录治疗过程中的一些数据内容，医疗费用也可以得到部分减免。

【上下一心，共同推动儿童药物临床试验】

张译心：

临床试验毕竟是没有上市的药物或者是治疗方法，它还是有很大的不确定性的。那咱们怎么去把控这样的一个风险呢？

王伟：

我觉得我们可以通过三个方面来把控风险。

第一，一般药物都不能直接进行儿童研究，一些特别的药物，必须先通过成人的临床实验对儿童来说，有成年人帮我们打了一个底，也就确保了基本的安全。

第二，临床研究计划是很多专家共同参与、精心设计和准备的，必须遵循伤害最小、风险最低的原则，而且必须通过官方机构最严格的伦理和科学审查，这是制度保证。

第三，药物临床研究前，临研究人员必须和法定监护人以及达到一定年龄的儿童，介绍药物临床研究的情况。这时候监护人不要轻易的说不做或者做，一定要彻底了解研究的内容和受试者的权益，有任何问题都可以询问医生。包括前面提到的是否为受试者购买保险，是否已经在成人当中使用。在全面了解的前提下，再判断是否同意，以确保自身的权益。在研究过程中，受试者还可以随时要求退出临床实验，因此也不会受到不公正的待遇。

张译心：

那您认为我们国家儿童临床试验开展的情况究竟如何？还有哪些地方需要改进的呢？

王伟：

应该说，在我们国家开展儿童的临床试验还是比较落后的。根据目前的统计显示，在中国开展临床研究，儿童仅占国内同期临床试验的2.8%，远远低于全球超过11%的占比。

这可能是因为目前大家对这项事业的认知和宣教都不是太充分，这项工作还有很长的路要走。包括患者家属以及医务人员本身，都需要对临床研究有进一步的深化认识，伦理工作也需要不断的优化。

有明确的规定，任何符合规范的伦理委员会，一定会要求有律师以及非医疗的人员，包括社区代表的参与。他们可以从旁观者的角度来判断实验的合理性，以更好的保障患者权益。

目前很多医院已经开设了临床研究病房，专门为临床研究所开辟。上海儿童医学中心也为此设置了三十多间临床研究病房，很多工作我们也在不断总结经验，发现有一些需要改变，包括我们在体制方面也需要做一些改进。

比如怎么更好的建设专业化临床研究队伍，以及临床研究知识和科学的普及，相关法规的普及，社会舆论环境的改变，政府层面也需要予以一定的关心。在此我也呼吁一下，包括我们的患者，家长，医务人员，希望大家一起来做好这项应该说造福儿童的这样一个工作。

通过王伟教授的解读，我们了解到加强儿童药物临床研究是解决儿童用药的必经之路，但是目前儿童药物临床试验项目少，难度大，涉及更多的伦理问题，使得国内儿童用药研发和临床试验尚处于较低的水平。那么全面的发展儿科临床研究需要多角度多维度多部门的合作，既需要政策方面的鼓励和法规方面的完善，也需要提高大众的认识。