改革开放的示范窗口、引领科技创新发展的高地,从细胞园到基因岛,拥有“药谷”的浦东,如今正在为“细胞”披荆斩棘。从被选中的体内“特种兵”T细胞开始,免疫细胞大军,正在不断裂变中,成为又一个创新“核爆点”。
拥有保税政策优势的外高桥,在细胞治疗商业化领域实现突围:建筑体量近1.4万平方米的源健优科细胞与基因治疗生产基地在4月初投入使用,两期共14条生产线,可满足病毒载体、细胞产品等细胞治疗产业链全品类生产。目前,全球约70%的细胞基因治疗企业,都还在临床前阶段。
“这里形象地说,就是为科学家造‘工厂’! ”源健优科首席技术官张书元说,产品转化到商业化生产的这一环节,十分不易:“我们的目的,就是帮助他们尽快把产品走到临床试验或者最终上市。”
商业化的布局,必然离不开前端技术累积的铺垫。通过提取人体内的“特种兵”T细胞,激活后装上“CAR”这个武器,类似于一个定位导航装置,能靶向识别并高效消灭肿瘤细胞。
CAR-T疗法的诞生,标志着人类在战胜肿瘤的道路上,又迈出了突破性的一步。目前,全球已获批上市的共7个CAR-T产品,其中两款在中国浦东,分别来自复星凯特和药明巨诺,用于治疗复发或难治性的大B细胞淋巴瘤。 药明巨诺3月底发布的最新年报显示:截至12-25,其细胞免疫治疗药物,已成功完成406位中国患者的回输治疗,2年总生存率近70%。
两款CAR-T产品带动研究者竞相涌入细胞治疗赛道,目前浦东已培育产业链上下游企业140多家,处于临床试验阶段的项目全国占比近1/3, 在细胞治疗产业具备了四个“最”的核心优势:全国企业最集聚、产业链最完善、研发管线最多、研发进展最快。浦东的国内引领地位初步奠定。
而当创新“浓度”日益增加,浦东特有的GOI计划——大企业开放创新中心计划,也很快浸润到这一领域。位于张江药谷的飞镖创新中心,为初创企业提供研发组装服务,包括基因和细胞治疗、AI药物筛选、基因编辑等,目前在孵企业60多家,大部分都瞄准细胞产业。
ATLATL飞镖创新中心创始人兼CEO朱鹏程介绍,平台光投入仪器就近1.8亿元人民币;比如一款芯片筛选细胞的设备,“它能够把过去靠人海战术、十几个人七八个月完成的工作,缩短到半个小时。”这意味着,一些过去完成度很低的实验,在这里可以高效实现。
摘取产业明珠需要披荆斩棘,原始创新才是赢得未来的关键,目前,CAR-T只是在血液肿瘤上“小试牛刀”,而对占据肿瘤发病类型90%的实体瘤,久攻不下,需要更多的研究去推进,开拓更多适应症。
“如果打个比方,攻打血液瘤就像是‘平原战’,攻打实体瘤难度就更高了,就像‘攻城’,有‘堡垒’、有‘城墙’。”药明巨诺工艺开发与临床生产部负责人程尹说,他们现在努力的方向,就是通过生物学技术,去帮助T细胞获得更持久的战斗力。
而在商业化初期,由于细胞治疗产品需要个性化定制,药价依然居高不下。全球首款获批上市的细胞治疗药物价格为每针47.5万美元,国内两款定价也不低于120万元人民币。药明巨诺董事长兼CEO李怡平很清楚地意识到,必须让产品更加可及:“接下去的目的,就是要想方设法把整个产品的制造成本降下来。”
去年底,浦东发布未来三年促进细胞和基因治疗产业发展行动方案:明确到2025年,新增创新产品12-25个;培养基等关键材料基本国产化;产业规模达到100亿元以上。
浦东新区副区长吴强表示:“浦东正在搭建一个科技、金融、产业高水平循环的平台,加大国资国企对科技企业的投资;同时,推动一批孵化器、加速器、大企业开放创新中心建设,加大创新载体空间供给;打造一批促进产品到商品的专业化服务平台,推动产医融合,让更多创新药更好更快惠及患者。”
资本、空间、应用场景多维度发力,“热带雨林”式的创新生态,正在加速引燃细胞产业,成为新的“核爆”。
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